Луспатерцепт
Луспатерцепт
| |
| Систематизована назва за IUPAC | |
| Класифікація | |
| ATC-код | |
| PubChem | |
| CAS | |
| DrugBank | |
| Хімічна структура | |
| Формула | |
| Мол. маса | |
| Фармакокінетика | |
| Біодоступність | |
| Метаболізм | |
| Період напіввиведення | |
| Екскреція | |
| Реєстрація лікарського засобу в Україні | |
Луспатерцепт/Luspatercept (торгова назва Reblozyl; код розробки ACE-536)[1] — препарат для лікування анемії при бета-таласемії та мієлодиспластичних синдромах. Він був розроблений Acceleron Pharma у співпраці з Celgene.[2] REBLOZYL (luspatercept-aamt) для ін'єкцій — це стерильний, без консервантів, ліофілізований порошок від білого до майже білого кольору у однодозових флаконах для підшкірного застосування.[3]
Американська адміністрація з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами (FDA) надала статус орфанного препарата у 2013 році.[4][1]
Формула:
Молекулярна маса: 76 кДа
Препарат на фінальній стадії тестування використовували для лікування анемії при гематологічних порушеннях бета-таласемії при неефективному еритропоезі[5] та мієлодиспластичних синдромах.[6][7] Дорослі пацієнти з бета-таласемією, яким потрібне регулярне переливання донорсьокої крові[3]
Не рекомендовано застосовувати вагітним жінкам: луспатерцепт-аамт виявлено у молоці вагітних або поствагітних щурів, що годують дитинчат молоком. Коли препарат присутній у тваринному молоці, цілком ймовірно, що він буде присутній у молоці людини. Немає даних про наявність REBLOZYL у молоці людини, про вплив на дитину, котру годують грудним молоком. Проте препарат є дуже небезпечним при потраплянні в організм малюка.[3]
luspatercept-aamt (Rebrozyl) — це рекомбінантний злитий білок, отриманий з рецептора людського активіну типу IIb (ActRIIb), пов'язаного з білком, отриманим з імуноглобуліну G.[7] Luspatercept виробляється в клітинах яєчників китайського хом'яка за технологією рекомбінантної ДНК. Luspatercept-aamt є засобом дозрівання еритроїду. Даний рекомбінантний білок зв'язує кілька ендогенних TGF-β лігандів, тим самим зменшуючи сигналізацію SMAD 2 / 3 сигнальних систем. У моделі β-таласемії luspatercept-aamt знижував аномально підвищену сигналізацію SMAD 2 / 3 та покращував гематологічні параметри, пов'язані з неефективним еритропоезом у мишей.[3]
Виробник: Celgene
У листопаді 2019 року управління з продовольства і медикаментів США (FDA) надало дозвіл на випуск даного препарату для лікування анемії (нестачі еритроцитів) у дорослих пацієнтів з бета-таласемією, які потребують регулярних переливань еритроцитів (RBC).[8][9][4][10]
У квітні 2020 року Комітет з лікарських засобів для людських вживань (CHMP) в ЄС схвалив препарат для затвердження його випуску (Reblozyl). CHMP щодо лікування дорослих із трансфузійно-залежною анемією, пов'язаною з мієлодиспластичними синдромами (захворюваннями, при яких організм виробляє велику кількість аномальних клітин крові) або бета-таласемією (порушенням крові, що знижує вироблення гемоглобіну) .[11]
- ↑ а б Luspatercept. Definitions. Qeios. 2 лютого 2020. Процитовано 22 червня 2020.
- ↑ Chenavaz, Régis (1 січня 2017). Better Product Quality May Lead to Lower Product Price. The B.E. Journal of Theoretical Economics. Т. 17, № 1. doi:10.1515/bejte-2015-0062. ISSN 2194-6124. Процитовано 22 червня 2020.
- ↑ а б в г HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION REBLOZYL (PDF). FDA. 22.06.2020. Архів оригіналу (PDF) за 13 листопада 2019. Процитовано 22.06.2020.
- ↑ а б FDA approves luspatercept-aamt for anemia in patients with beta thalassemia. Case Medical Research. 8 листопада 2019. doi:10.31525/cmr-2145bad. ISSN 2643-4652. Процитовано 22 червня 2020.
- ↑ Study of Safety & PK of Luspatercept (ACE-536) in Pediatric Subjects Who Require Regular RBC Transfusions Due to Beta (β)-Thalassemia. Case Medical Research. 29 жовтня 2019. doi:10.31525/ct1-nct04143724. ISSN 2643-4652. Процитовано 22 червня 2020.
- ↑ An Efficacy and Safety Study of Luspatercept (ACE-536) for the Treatment of Anemia Due to IPSS-R Very Low, Low or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) in Japanese Subjects Who Are Not Requiring Red Blood Cell Transfusion. Case Medical Research. 3 квітня 2019. doi:10.31525/ct1-nct03900715. ISSN 2643-4652. Процитовано 22 червня 2020.
- ↑ а б NCI Thesaurus. Definitions. Qeios. 7 лютого 2020. Процитовано 22 червня 2020.
- ↑ FDA approves first therapy to treat patients with rare blood disorder. Case Medical Research. 8 листопада 2019. doi:10.31525/cmr-2144348. ISSN 2643-4652. Процитовано 22 червня 2020.
- ↑ Minor, Chelsea (2020-01). Luspatercept-aamt (Reblozyl®). Oncology Times. Т. 42, № 2. с. 14. doi:10.1097/01.cot.0000653256.05406.34. ISSN 0276-2234. Процитовано 22 червня 2020.
- ↑ Food and Drug Administration (FDA). Wiley Encyclopedia of Clinical Trials. John Wiley & Sons, Inc. 13 червня 2008. ISBN 0-471-46242-X. Процитовано 22 червня 2020.
- ↑ COVID-19 updates: 5 April 2020 – 30 April 2020. The Pharmaceutical Journal. 2020. doi:10.1211/pj.2020.20207947. ISSN 2053-6186. Архів оригіналу за 26 березня 2021. Процитовано 22 червня 2020.
 | На цю статтю не посилаються інші статті Вікіпедії. Будь ласка розставте посилання відповідно до прийнятих рекомендацій. |