Генотерапія

Матеріал з Вікіпедії — вільної енциклопедії.
Перейти до: навігація, пошук

Генотерапі́я — сукупність генноінженерних (біотехнологічних) і медичних методів, спрямованих на внесення змін в генетичний апарат соматичних клітин людини з метою лікування захворювань. Це нова область, орієнтована на виправлення дефектів, викликаних мутаціями (змінами) в структурі ДНК, або додання клітинам нових функцій.

Розвиток концепції генотерапії[ред.ред. код]

Концепція генотерапії, мабуть, з'явилася відразу після відкриття явища трансформації у бактерій і вивчення механізмів трансформації клітин тварин пухлинотворними вірусами. Такі віруси можуть здійснювати стабільне впровадження генетичного матеріалу в геном клітини хазяїна, тому було запропоновано використовувати їх як вектори для доставки бажаної генетичної інформації в геном клітин. Передбачалося, що такі вектори можуть у разі необхідності поправляти дефекти генома.

Історично генна терапія націлювалась на лікування спадкових генетичних захворювань, проте поле її застосування, принаймні теоретично, розширилося. В наш час[Коли?] генну терапію розглядають як потенційно універсальний підхід до лікування широкого спектру захворювань, починаючи від спадкових, генетичних і закінчуючи інфекційними.

Методи генотерапії[ред.ред. код]

Нові підходи до генної терапії соматичних клітин можна поділити на дві великі категорії: генна терапія ex vivo і in vivo. Розробляються специфічні лікарські препарати на основі нуклеїнових кислот: РНК-ферменти, модифіковані методами генної інженерії олігонуклеотиди, що коректують генні мутації in vivo і т. д.

Існує кілька способів введення нової генетичної інформації в клітини ссавців. Це дозволяє розробляти прямі методи лікування спадкових хвороб — методи генотерапії.

Використовують два основних підходи, що розрізняються природою клітин-мішеней:

  • фетальна генотерапія, при якій чужорідну ДНК вводять у зиготу або ембріон на ранній стадії розвитку, при цьому очікується, що введений матеріал потрапить в усі клітини реципієнта (і навіть у статеві клітини, забезпечивши тим самим передачу наступному поколінню);
  • соматична генотерапія, при якій генетичний матеріал вводять тільки в соматичні клітини і він не передається статевим клітинам.

Посилання[ред.ред. код]